Aktualizacja #12 programu klinicznego AIDNPC

Aktualizacja #12 programu klinicznego AIDNPC

Aktualizacja #12 programu klinicznego AIDNPC
(arimoclomol w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C)
Telekonferencja z organizacjami pacjentów (22 GRUDNIA 2016 R.)
PODSUMOWANIE
Badanie 002: rekrutacja do Badania interwencyjnego 002
Badanie 002: ośrodki w Stanach Zjednoczonych — dane do kontaktu
Badanie 002: Przegląd projektu klinicznego
Program badań klinicznych AIDNPC obejmuje dwa badania:
•
Badanie obserwacyjne „-001”, w którym pacjenci mogą dołączyć do
programu wcześniej i uczestniczyć w badaniu nad naturalnym
przebiegiem choroby. Badanie jest przeprowadzane w kilku krajach
w Europie. Pacjenci w Stanach Zjednoczonych nie mogą brać udziału
w badaniu 001.
•
Badanie interwencyjne „-002”, które obecnie rozpoczyna się w
krajach, gdzie przyznane zostało pozwolenie. Pacjenci będą trzy razy
dziennie otrzymywali badany lek doustnie w schemacie
kontrolowanym placebo. Nie wszystkie ośrodki mogą rozpocząć już
rekrutację pacjentów.
rekrutacja do Badania interwencyjnego 002
Podczas ostatniej telekonferencji AIDNPC prowadzonej przez sponsora, Orphazyme
ApS, która odbyła się pod koniec miesiąca, przedstawiono następującą aktualizację
dotyczącą rekrutacji do Badania „-002”. W
zeszłym miesiącu do Badania „002” włączono 10 kolejnych pacjentów, co oznacza, że do chwili obecnej łącznie 13
pacjentów zostało włączonych w 5 europejskich ośrodkach, które rozpoczęły
rekrutację do Badania „-002”. Z tej liczby 10 pacjentów przeszło z Badania „-001”, a
3 zostało włączonych bezpośrednio do Badania „-002”. Do tej pory następujące
ośrodki rozpoczęły Badanie „-002”:
Kopenhaga, Dania
Birmingham, Wielka
Brytania
Mainz, Niemcy
Monachium, Niemcy
Paryż, Francja
Spółka Orphazyme jest zadowolona z przebiegu procesu uzyskiwania pozwoleń od
właściwych organów krajowych, lokalnych i krajowych komisji etycznych i rad
badawczych, a także szpitali i klinik, dzięki którym obecnie możliwe jest rozpoczęcie
Badania „-002” w poszczególnych ośrodkach.
Orphazyme informuje również, że nieustannie prowadzi działania mające na celu
przygotowanie wszystkich ośrodków (w tym w Stanach Zjednoczonych) oraz
przeprowadzenie pełnej rekrutacji najszybciej, jak to możliwe.
Ośrodki w Stanach Zjednoczonych — dane do kontaktu
Zgodnie z wcześniejszą informacją Orphazyme ogłosiła, że trzy ośrodki w Stanach
Zjednoczonych mogą rozpocząć udział w badaniu. Trzy ośrodki w Stanach
Zjednoczonych i dane do kontatku znajdują się poniżej:
•
•
•
Mayo Clinic Children's Center (Rochester, Minnesota)
o Główny Badacz: lek. med. Marc C. Patterson
o Osoba do kontaktu: Jaime Sorum
o +1 507 583 5418, [email protected]
Children’s Hospital Pittsburgh (Pittsburgh, Pensylwania)
o Główny Badacz: lek. med. Maria Escolar
o Osoba do kontaktu: Michele D. Poe
o +1 412 692 9952, [email protected]
UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland (Oakland, Kalifornia)
o Główny Badacz: lek. med. Paul Harmatz
o Osoba do kontaktu: Jacqueline Madden
o +1 510 428 3885 ext5745, [email protected]
W celu uzyskania informacji o statusie rejestracji i danych do kontaktu dla
poszczególnych ośrodków w programie AIDNPS, prosimy odwiedzić stronę
internetową>, korzystając z identyfikatoraNCT02612129.
Przegląd projektu klinicznego
Poniższa ilustracja przedstawia schemat badania „-002", w tym liczbę i terminy
wizyt pacjentów w ośrodkach. Zastosowanie „drogi wyjścia” jest możliwe w
przypadku pacjentów, u których wystąpi nieakceptowalny stopień progresji
choroby.
Zachęcamy do udostępnienia powyższych informacji społeczności pacjentów.
Następna rozmowa telefoniczna:
Następna rozmowa telefoniczna AIDNPC jest zaplanowana na czwartek 26 stycznia
2017 roku na godzinę 15:00 czasu letniego wschodnioamerykańskiego.
Zapraszamy do odwiedzenia strony internetowej Programu klinicznego AIDNPC:
www.AIDNPC.com