Aktualizacja #11 programu klinicznego AIDNPC

Aktualizacja #11 programu klinicznego AIDNPC
(arimoclomol w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C)
Telekonferencja z organizacjami pacjentów (27 PAŹDZIERNIKA 2016 ROKU)
PODSUMOWANIE
Badanie 002: rekrutacja do Badania interwencyjnego 002
Badanie 002: ogłoszenie ośrodków w Stanach Zjednoczonych
Badanie 002: Przegląd projektu klinicznego
Program badań klinicznych AIDNPC obejmuje dwa badania:
•
Badanie obserwacyjne „-001”, w którym pacjenci mogą dołączyć do
programu wcześniej i uczestniczyć w badaniu nad naturalnym
przebiegiem choroby. Badanie jest przeprowadzane w kilku krajach
w Europie. Pacjenci w Stanach Zjednoczonych nie mogą brać udziału
w badaniu 001.
•
Badanie interwencyjne „-002”, które obecnie rozpoczyna się w
krajach, gdzie przyznane zostało pozwolenie. Pacjenci będą trzy razy
dziennie otrzymywali badany lek doustnie w schemacie
kontrolowanym placebo. Nie wszystkie ośrodki mogą rozpocząć już
rekrutację pacjentów.
Rekrutacja do Badania interwencyjnego 002
Podczas ostatniej telekonferencji AIDNPC prowadzonej przez sponsora, Orphazyme
ApS, która odbyła się pod koniec miesiąca przedstawiono następujące aktualizacje
dotyczące rekrutacji do Badań „-001” i „-002”. W zeszłym miesiącu nie włączono
żadnych pacjentów do badań „-001” i „-002”, co oznacza, że do chwili obecnej
łącznie 35 pacjentów zostało włączonych w 12 europejskich ośrodkach, z czego do
badania „-002” do chwili obecnej włączono łącznie 3 pacjentów w poniższym
ośrodku:
Kopenhaga, Dania
Podczas, gdy spółka Orphazyme informuje o postępach w procesie pokonywania
kroków regulacyjnych w każdym kraju, to obecnie główną przeszkodę stanowi
zatwierdzanie umów w poszczególnych ośrodkach i/lub przeprowadzanie
przeglądu przez lokalne komisje etyczne. Różne terminy i ramy czasowe dla
poszczególnych krajów i ośrodków także mają wpływ na harmonogram badania.
Orphazyme uważa, że najwcześniej rekrutację pacjentów rozpoczną ośrodki w
Niemczech, Wielkiej Brytanii i Hiszpanii.
Trzech pacjentów włączonych do badania w Danii obecnie ukończyło wizytę w 3.
miesiącu.
ogłoszenie ośrodków w Stanach Zjednoczonych
Orphazyme ogłosiła, że trzy ośrodki w Stanach Zjednoczonych mogą rozpocząć
udział w badaniu, co jest szczególnie interesujące dla tamtejszej społeczności NP-C.
Trzy ośrodki w Stanach Zjednoczonych i dane do kontatku znajdują się poniżej:
•
•
•
Mayo Clinic Children's Center (Rochester, Minnesota)
o Główny Badacz: lek. med. Marc C. Patterson
o Osoba do kontaktu: Jaime Sorum
o +1 507 583 5418, [email protected]
Children’s Hospital Pittsburgh (Pittsburgh, Pensylwania)
o Główny Badacz: lek. med. Maria Escolar
o Osoba do kontaktu: Michele D. Poe
o +1 412 692 9952, [email protected]
UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland (Oakland, Kalifornia)
o Główny Badacz: lek. med. Paul Harmatz
o Osoba do kontaktu: Jacqueline Madden
o +1 510 428 3885 ext5745, [email protected]
W celu uzyskania informacji o statusie rejestracji i danych do kontaktu dla
poszczególnych ośrodków w programie AIDNPS, prosimy odwiedzić stronę
internetową>, korzystając z identyfikatoraNCT02612129.
Przegląd projektu klinicznego
Poniższa ilustracja przedstawia schemat badania „-002", w tym liczbę i terminy
wizyt pacjentów w ośrodkach. Zastosowanie „drogi wyjścia” jest możliwe w
przypadku pacjentów, u których wystąpi nieakceptowalny stopień progresji
choroby.
Zachęcamy do udostępnienia powyższych informacji społeczności pacjentów.
Następna rozmowa telefoniczna:
Następna rozmowa telefoniczna AIDNPC jest zaplanowana na czwartek 24 listopada
na godzinę 15:00 czasu letniego wschodnioamerykańskiego.
Zapraszamy do odwiedzenia strony internetowej Programu klinicznego AIDNPC:
www.AIDNPC.com