docescape_trial - Centrum Zdrowia Dziecka
download 
Reklamacja Transkrypt
escape_trial - Centrum Zdrowia Dziecka
STRESZCZENIA GRANTÓW UE - Akronim projektu: ESCAPE_TRIAL Akronim projektu: ESCAPE_TRIAL Koordynator projektu: Universitaetsklinikum Heidelberg, Heidelberg, Germany. Wykonawcy projektu (kontraktorzy): • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • • Institutuo Giannina Gaslini, Geneva, Italy, Paediatric Hospital Bambino Gesu, Roma, Italy The Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, Paris, France Johannes Gutenberg Universitaet Mainz, Mainz, Germany Humboldt-Universitaet Berlin, Berlin, Germany Medical University of Gdańsk, Gdańsk, Poland Vilnius University, Vilnius, Lithuania Azienda Ospedaliera Instituti Clinici di Perfezionamento, Milano, Italy Azienda Ospedaliera di Padova, Padova, Italy Medizinische Hochschule Hannover, Hannover, Germany Staedlisches Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany Philipps Universitaet Marburg, Marburg, Germany Semmelweis University of Medicine, Budapest, Hungary Hopitaux Universitaires de Strasbourg, Strasbourg, France University Hospital Motol, Prague, Czech Republic Universitaetsklinikum Essen, Anstalt des Offentlichen Rechts, Essen, Germany Pomeranian Medical Academy, Szczecin, Poland Jagiellonian University, Kraków, Poland Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany Azienda Ospedaliera Autonoma – Sant’ Anna, Turin, Italy Huddinge University Hospital, Huddinge, Sweden Universitaet Rostock, Rostock, Germany Hospital Sao Joao, Porto, Portugal University of Belgrade, Belgrade, Yugoslavia Kinderspital Zuerich – Eleonorenstiftung, Zurich, Switzerland Cerrahpasa Medical Faculty, Istanbul, Turkey Istanbul Medical Faculty, Istanbul, Turkey University of Ege, Bornova, Turkey Hacettepe University, Ankara, Turkey University of Cukurova, Adana, Turkey Badanie ma charakter i międzynarodowy. prospektywny, randomizowany, Instytut „Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka” 04-730 Warszawa, Al. Dzieci Polskich 20, T: +48 22 815 70 00 wieloośrodkowy strona 1 z 3 STRESZCZENIA GRANTÓW UE - Akronim projektu: ESCAPE_TRIAL Przewlekła niewydolność nerek (PNN) charakteryzuje się postępującym pogarszaniem wielkości przesączania kłębuszkowego, jakie postępuje niezależnie od pierwotnej przyczyny uszkodzenia nerek, począwszy od momentu, kiedy wskutek choroby uszkodzona zostaje odpowiednio duża liczba nefronów. PNN rozwijająca się we wczesnym dzieciństwie jest wyniszczającą chorobą o niekorzystnym rokowaniu i wpływie na rozwój fizyczny, psychiczny i jakość życia dziecka. Podobnie jak u osób dorosłych dotkniętych tą patologią, u dzieci również występuje nadciśnienie tętnicze, hiperfiltracja oraz włóknienie tkanki śródmiąższowej nerek. Prowadzone są badania nad możliwością spowolnienia lub zatrzymania postępu choroby. Na obecnym etapie wiedzy uznaje się, że podstawowymi czynnikami ryzyka postępu PNN jest nadciśnienie tętnicze i wewnątrzkłębuszkowe, powodujące hiperfiltrację z takimi skutkami, jak białkomocz oraz aktywacja układów wazoaktywnych, promujących włóknienie i stan zapalny miąższu nerek. Grupą leków o szczególnych właściwościach są inhibitory konwertazy angiotensyny (ACEi), których działanie łączy w sobie systemowy efekt hipotensyjny oraz efekt zmniejszający nasilenie białkomoczu i śródmiąższowego włóknienia wskutek hamowania lokalnej aktywności układu angiotensyny w obrębie nerek. Celem ogólnym pracy jest ocena mechanizmów komórkowych postępu przewlekłej niewydolności nerek u dzieci oraz ocena skuteczności i bezpieczeństwa renoprotekcji z zastosowaniem ACEi. Cele szczegółowe obejmują: • ocenę skuteczności renoprotekcji (spowalniania progresji PNN) farmakoterapią ACEi u 400 dzieci z PNN na podłożu różnych schorzeń układu moczowego • ocenę znaczenia poziomu ograniczenia nadciśnienia (odnoszonego do siatek centylowych) dla efektu renoprotekcyjnego (randomizacja z podziałem na grupę leczoną intensywnie tj. do wartości < 50 percentyla w badaniu całodobowym ciśnienia i grupę leczoną tradycyjnie) • ocenę znaczenia polimorfizmu określonych genów dla postępu choroby • ocenę wielkości i znaczenia nerkowego „obrotu” endoteliny dla postępu PNN i efektywności terapii ACEi • ocenę korelacji klinicznych oraz wpływu leczenia ACEi na wydalanie z moczem naczyniowego czynnika wzrostowego VEGF165 oraz czynnika transformującego beta (TGFb). • ocenę odległych skutków metabolicznych oraz sercowo-naczyniowych u leczonych dzieci • ultrasonograficzną ocenę grubości intima media tętnic szyjnych u dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek, jako wskaźnika wczesnego etapu uszkodzenia układu naczyniowego (w tym: - ustalenie norm referencyjnych rozmiarów błon intima-media w obrębie tętnic szyjnych na podstawie badania dzieci zdrowych przy użyciu aparatu USG z głowicą o dużej rozdzielczości; Instytut „Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka” 04-730 Warszawa, Al. Dzieci Polskich 20, T: +48 22 815 70 00 strona 2 z 3 STRESZCZENIA GRANTÓW UE - Akronim projektu: ESCAPE_TRIAL • ocena korelacji między grubością błon tętnic szyjnych u dzieci z PNN, a takimi parametrami jak zakres niewydolności nerek, nasilenie nadciśnienia tętniczego i przerostu lewej komory serca, obecności zaburzeń metabolicznych [w tym hiperhomocysteinemii] oraz ogólnie przyjętych czynników ryzyka powikłań układu sercowo-naczyniowego, ocena wpływu 3–letniej terapii renoprotekcyjnej na ewolucją wcześnie wykrywanych zmian naczyniowych). Instytut „Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka” 04-730 Warszawa, Al. Dzieci Polskich 20, T: +48 22 815 70 00 strona 3 z 3
