Opinia Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
www.aotmit.gov.pl
Opinia Prezesa
Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
nr 124/2016 z dnia 20 lipca 2016 r.
o projekcie programu polityki zdrowotnej pn. „Program
wielospecjalistycznej terapii osób z wrodzonymi wadami twarzy”
realizowany przez województwo wielkopolskie
Po zapoznaniu się z opinią Rady Przejrzystości pozytywnie opiniuję projekt programu polityki
zdrowotnej „Program wielospecjalistycznej terapii osób z wrodzonymi wadami twarzy” realizowany
przez województwo wielkopolskie pod warunkiem uwzględnienia poniższych uwag.
Uzasadnienie
Przedstawiony projekt programu polityki zdrowotnej dotyczy wielodyscyplinarnej terapii osób
z wrodzonymi wadami twarzy, co stanowi ważny problem zdrowotny zarówno z medycznego jak
i społecznego punktu widzenia.
Należy mieć na uwadze, że główną wartością dodaną do zaproponowanego programu jest stworzenie
kompleksowej i skoordynowanej opieki nad uczestnikiem programu, co może pozwolić na uzyskanie
pożądanego efektu terapeutycznego. Ponadto projekt zakłada działania edukacyjne, które mogą
podnieść jakość programu. Należy jednak pamiętać, aby zostały one odpowiednio przygotowane, tak
aby możliwe było uzyskanie pożądanego efektu.
Podkreślenia wymaga fakt, że projekt programu wymaga poprawy i doprecyzowania przede
wszystkim w zakresie określenia kryteriów kwalifikacji uczestników do programu w oparciu
o dostępne dowody naukowe. Istotne jest także określenie sposobu wyboru koordynatora programu
oraz jego kompetencji i obowiązków.
Ponadto dużym ograniczeniem projektu jest zaproponowany budżet, który nie przedstawia
szczegółowego kosztu poszczególnych jego składowych. Należy kosztorys przedstawić, na możliwie
jak najwyższym stopniu szczegółowości, tak aby zaplanowane wydatki nie budziły wątpliwości oraz
stanowiły wartości nie wykraczające poza obecne wyceny procedur medycznych.
Ważne jest także wskazanie kto będzie właścicielem i dysponentem zakupionego z programu sprzętu
i kto będzie z niego korzystał po zakończeniu okresu 3-letniej realizacji projektu.
W odniesieniu do pozostałych elementów programu należy zwrócić uwagę na poprawne określenie
celów programowych i odpowiadających im miernikom efektywności oraz odpowiednio zaplanować
monitorowanie i ewaluację programu. Należy także uporządkować opis działań organizacyjnych oraz
określić sposób wyboru realizatora.
Istotne jest także zaplanowanie możliwości kontynuacji programu. Trzyletni okres realizacji programu
może okazać się zbyt krótki na realizację założonego celu, ze względu na wieloetapowe
postępowanie diagnostyczne i lecznicze we wrodzonych wadach twarzy. Z tego powodu projekt
programu powinien określać sposób postepowania z uczestnikami po zakończeniu realizacji projektu.
Również biorąc pod uwagę omawiany problem i sytuację pacjentów ważne jest zaplanowanie
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
ul. I. Krasickiego 26, 02-611 Warszawa tel. +48 22 56 67 200 fax +48 22 56 67 202
NIP 525-23-47-183 REGON 140278400
e-mail: [email protected]
www.aotmit.gov.pl
Opinia Prezesa AOTMiT nr 124/2016 z dnia 20 lipca 2016r.
możliwości kontynuowania programu lub też zapewnienie uczestnikom odpowiedniej opieki po jego
zakończeniu.
Przedmiot opinii
Projekt programu polityki zdrowotnej dotyczy terapii osób z wrodzonymi wadami twarzy. Budżet
programu został określony na 6 500 000 zł, zaś okres realizacji został zaplanowany na trzy lata.
Opinia Prezesa Agencji została przygotowana w oparciu o ocenę technologii medycznej
proponowanej w ramach programu polityki zdrowotnej zgodnie z kryteriami zawartymi w art. 31a
ust. 1 i art. 48 ust. 4 ustawy o świadczeniach wraz z oceną założeń projektu programu polityki
zdrowotnej, które wspierają efektywność kliniczną i kosztową technologii medycznej planowanej
w programie.
Ocena projektu programu polityki zdrowotnej
Znaczenie problemu zdrowotnego
Przedstawiony projekt programu polityki zdrowotnej dotyczy terapii wad wrodzonych twarzy (m.in.
rozszczepu wargi i/lub podniebienia, wady towarzyszące zespołom: Downa, Edwardsa, Patau,
Turnera). W projekcie problem zdrowotny został przedstawiony w sposób niepełny i wymagający
uaktualnienia.
Odniesiono się także do danych epidemiologicznych dotyczących Polski, jednak także te dane
wymagają aktualizacji.
Zgodnie z danymi Polskiego Rejestru Wrodzonych Wad Rozwojowych, częstość występowania
rozszczepu wargi i/lub podniebienia w 2006 r. wynosiła 14,9 na 10 tys. żywych urodzeń. W 2006 r.
urodziło się 460 dzieci z takimi wadami. Natomiast częstość występowania rozszczepu wargi i/lub
podniebienia w samym województwie wielkopolskim w 2006 r. wynosiła 13,7 na 10 000 urodzeń.
Cele i efekty programu
Celem głównym programu jest poprawa jakości życia pacjentów z dysmorfiami twarzy. Dodatkowo
wskazano 4 cele szczegółowe. Należy zwrócić uwagę, że cel główny został określony w sposób ogólny
w związku z czym utrudniona może być jego realizacja. Określając cele należy zwrócić uwagę, by były
one zgodne z zasadą SMART, według której cel powinien być m. in. szczegółowy, mierzalny,
osiągalny, istotny i terminowy.
Oczekiwane efekty są adekwatne do postawionych w projekcie założeń.
Mierniki efektywności zostały nieprawidłowo określone i wymagają doprecyzowania. Zgodnie
z definicją, są to wskaźniki, które umożliwiają obiektywną i precyzyjną ocenę stopnia realizacji celów.
Powinny być więc istotnym odzwierciedleniem zdarzeń lub faktów występujących w danym
programie oraz powinny zostać określone w odpowiednich jednostkach miary. Poza oceną stopnia
realizacji celów mierniki efektywności pozwalają na oszacowanie ryzyka niepowodzenia programu
oraz umożliwiają podjęcie działań korygujących, dlatego też prawidłowe określenie ww. wskaźników
jest bardzo istotne. Zasadnym więc byłoby odniesienie się w projekcie do stopnia ograniczenia zmian
morfologicznych, czynnościowych, deficytów poznawczych czy wzmocnienia kompetencji
społecznych. W kwestii oceny poprawy jakości życia populacji docelowej, warto np. ustosunkować się
do analizy wyników wcześniej przygotowanej ankiety subiektywnych odczuć pacjenta (satysfakcji
uczestnika/jego opiekunów z usług w ramach programu). Należy pamiętać, aby mierniki dotyczyły
wyników, nie zaś podjętych wysiłków, były obserwowalne i obiektywne, zaś dane do pomiaru były
łatwo dostępne.
Populacja docelowa
Populację docelową programu stanowią osoby do 18 roku życia z wadami czynnościowomorfologicznymi twarzy, które w sposób ograniczony korzystały ze specjalistycznej opieki zdrowotnej
lub były jej całkowicie pozbawione.
Zaplanowano uczestnictwo ok. 300 osób w całym okresie realizacji programu. Zgodnie z opinią
eksperta klinicznego, populacja docelowa została określona zbyt ogólnie, co może wpływać na
2/6
Opinia Prezesa AOTMiT nr 124/2016 z dnia 20 lipca 2016r.
powielanie świadczeń gwarantowanych w populacji chorych objętych ogólnopolskim programem
zdrowotnym.
Należy zaznaczyć, że w ramach kwalifikacji do programu przewiduje się badanie lekarskie oraz
ankietę, jednak nie odniesiono się do szczegółów wspomnianego działania. W treści projektu
sugeruje się włączenie do programu osób całkowicie pozbawionych opieki specjalistycznej czy też
korzystających z niej w ograniczony sposób. Nie jest jasne na jakich zasadach ww. kryterium
kwalifikacji do programu będzie egzekwowane. Ponadto kolejnym kryterium kwalifikacji do udziału w
programie jest rozpoznanie przynajmniej jednej z dysmorfii twarzy (asymetria twarzy ze zgryzem
krzyżowym, rozszczep podniebienia, wady dotylne z zaburzeniami harmonii twarzy, wady doprzednie
z zaburzeniami harmonii twarzy, wrodzony brak zawiązków zębów stałych). Warto zaznaczyć, że
podobne kryteria kwalifikacji uwzględnione są w ogólnopolskim programie zdrowotnym NFZ.
W projekcie nie oszacowano liczebności populacji pośredniej, czyli rodziców/opiekunów prawnych
objętych działaniami edukacyjnymi.
Interwencja
W ramach ocenianego projektu zaplanowano: utworzenie wielodyscyplinarnego zespołu
specjalistycznego (3 ortodontów, chirurg szczękowo-twarzowy, chirurg plastyczny, psycholog,
psychiatra, logopeda, fizjoterapeuta), opracowanie kompleksowej opieki medycznej nad pacjentami
z wadami szczękowo-twarzowymi, wielodyscyplinarną diagnostykę zaburzeń morfologicznoczynnościowych, zakup stosownego sprzętu diagnostycznego, specjalistyczne zabiegi lecznicze celem
przywrócenia sprawności morfologiczno-czynnościowej (rehabilitacja mowy, rehabilitacja układu
kostno-mięśniowo-stawowego, opieka psychologiczna,
poradnictwo genetyczne/badania
molekularne), edukację zdrowotną pacjentów i/lub ich opiekunów prawnych oraz
indywidualną/grupową terapię psychologiczną celem budowy/wzmacniania kompetencji społecznych
potencjalnych uczestników programu.
Zaplanowane w projekcie interwencje pozostają zgodne z wytycznymi i rekomendacjami, które
wskazują na zasadność tworzenia wielodyscyplinarnych zespołów diagnostyczno-terapeutycznych
oraz opieki kompleksowa nad pacjentem. Ponadto w zakresie edukacji zdrowotnej program również
wpisuje się w rekomendacje.
Warto wskazać, że opis działań organizacyjnych w programie został skonstruowany w sposób
chaotyczny. Należy dokładnie określić zakres wykonywanych usług, jeżeli są to usługi cykliczne to
także ich częstość oraz czas trwania. Nie wskazano również sposobu prowadzenia edukacji
zdrowotnej uczestników, co należy uzupełnić.
Należy jednak zwrócić uwagę, że zaplanowane w ocenianym projekcie interwencje, w dużej mierze
pokrywają się z świadczeniami gwarantowanymi w ramach programu zdrowotnego finansowanego
ze środków publicznych pn. „Ortodontyczna opieka nad dziećmi z wrodzonymi wadami części
twarzowej czaszki” w grupie wiekowej do 18 r.ż. oraz świadczeniami zdrowotnymi
zagwarantowanymi w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (np. konsultacje
psychologiczne/ psychiatryczne, chirurgii szczękowo-twarzowej) oraz leczenia szpitalnego (np.
chirurgia szczękowo-twarzowa). Należy jednak stwierdzić, że zgodnie z danymi NFZ utrudnione jest
określenie czy obecnie realizowany program zapewnia kompleksowa opiekę nad pacjentem, czy też
świadczone są jedynie pojedyncze usługi zgodnie z zapotrzebowaniem pacjentów i możliwościami
danej jednostki.
Monitorowanie i ewaluacja
W projekcie zaplanowano jego monitorowanie i ewaluację, jednak element ten nie został
przygotowany w pełni prawidłowo.
W ramach monitorowania określono poprawnie ocenę zgłaszalności do programu. Ocena jakości
udzielanych świadczeń nie została dostatecznie opisana, co wymaga uzupełnienia.
Ewaluacja (ocena efektywności) stanowi ocenę wpływu działań na zdrowie populacji w perspektywie
wieloletniej. W tym celu należy określić wskaźniki, które umożliwią sprawdzenie w dłuższym okresie
3/6
Opinia Prezesa AOTMiT nr 124/2016 z dnia 20 lipca 2016r.
czasu od zakończenia programu zmiany m.in. poprawa jakości życia pacjentów, odsetek pacjentów u
których terapia zakończyła się powodzeniem.
Ponadto należy zaplanować utrzymanie trwałości osiągniętych efektów zdrowotnych. Element ten
bazuje na odpowiedniej organizacji programu oraz przygotowaniu merytorycznym, co pozwala na
utrzymanie osiągniętych efektów w czasie. W ocenianym projekcie istotne będzie utrzymanie
osiągniętej poprawy jakości życia u pacjentów oraz sukcesywne zmniejszanie liczby dzieci z wadami
twarzoczaszki.
Warunki realizacji
Projekt programu nie zawiera sposobu wyboru realizatora, co należy uzupełnić. Wskazano jednak
kompetencje jakie powinien on posiadać.
W ramach zakończenia udziału w programie, przewiduje się przekazanie stosownych informacji na
temat przebiegu i wyników leczenia pacjenta lekarzom POZ.
W projekcie oszacowano jego koszty całkowite (6,5 mln zł) oraz koszty pośrednie (związane z
organizacją i zarządzaniem programem) i bezpośrednie (tj. diagnostyka, terapia, promocja zdrowia).
Należy zaznaczyć, że planowanie budżetu powinno odbywać się w oparciu o model populacyjny
(opierający się na kosztach jednostkowych, które następnie mnożone są przez liczebność populacji
docelowej), ale dopuszcza się oszacowania w oparciu o koszty jednostkowe poszczególnych
świadczeń. W projekcie nie wskazano kosztu realizacji programu przypadającego na jednego
uczestnika, nie wyszczególniono także kosztów pojedynczych usług zdrowotnych, zakupu
konkretnego sprzętu medycznego, czy wydatków przypadających na wynagrodzenie ściśle
określonego specjalisty. Nie można zatem ocenić, czy zaplanowany budżet programu będzie
wystarczający do zrealizowania celu głównego. Zgodnie z treścią projektu, koszty pośrednie będą
stanowić ok. 9% kosztów całkowitych programu, natomiast pozostała kwota, tj. blisko 5,9 mln zł,
zostanie przeznaczona na wynagrodzenia dla realizatorów, koszty materiałów do badań i leczenia,
zakup sprzętu (nie określono dokładnie jakiego), koszty eksploatacji sal zabiegowych i szkoleniowych
oraz opracowanie i druk materiałów edukacyjnych.
Wnioski z oceny technologii medycznej przeprowadzonej przez Agencję
Problem zdrowotny
Wrodzone wady twarzoczaszki są grupą wad spowodowanych nieprawidłowym wzrostem i/lub
rozwojem kości w obrębie twarzy/głowy. Większość z nich wpływa na wygląd twarzy, a nawet na
zmiany w obrębie innych części ciała. Przebieg leczenia zależy od rodzaju problemu zdrowotnego. Do
wad wrodzonych twarzoczaszki zaliczamy między innymi: rozszczep wargi, rozszczep podniebienia,
deformacje szczęk, zniekształcone lub brakujące zęby, wady skostnienia kości twarzy/czaszki oraz
asymetrię twarzy. Wady wrodzone twarzoczaszki są powodem licznych kontrowersji ze względu na
złożoną etiologię oraz dużą liczbę koncepcji chirurgicznych dot. narzędzi w nich stosowanych, czy
czasu i przebiegu określonych zabiegów (operacji).
Leczenie wad rozszczepowych twarzy charakteryzuje się wielospecjalistycznym, wieloetapowym oraz
wieloletnim postępowaniem medycznym. Rozpoczyna się głównie w pierwszym roku życia i trwa
zazwyczaj do ukończenia 20 r.ż. pacjenta. Wyleczenie wady lub zmniejszenie negatywnych skutków
jej występowania jest możliwe poprzez zabiegi chirurgiczne oraz działania rehabilitacyjne.
Rehabilitacja kompleksowa obejmuje działania z zakresu pediatrii, chirurgii, ortodoncji, audiologii,
foniatrii, ale także wymaga pomocy psychiatrycznej i resocjalizacyjnej. Ważnym aspektem jest
wczesne rozpoczęcie leczenia, aby ograniczyć potęgowanie się istniejących zniekształceń oraz
powstrzymanie powstawania trudnych do odwrócenia nawyków.
Alternatywne świadczenia
Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 6 listopada 2013 r. w sprawie świadczeń
gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych, w Polsce prowadzony jest program pn.
„Ortodontyczna opieka nad dziećmi z wrodzonymi wadami części twarzowej czaszki”.
4/6
Opinia Prezesa AOTMiT nr 124/2016 z dnia 20 lipca 2016r.
Zaznaczyć należy, że zaplanowane w ocenianym projekcie interwencje, w dużej mierze pokrywają się
ze świadczeniami realizowanymi w przytoczonym powyżej programie oraz świadczeniami
zdrowotnymi zagwarantowanymi w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (np. konsultacje
psychologiczne/psychiatryczne, chirurgii szczękowotwarzowej) oraz leczenia szpitalnego (np.
chirurgia szczękowo-twarzowa).
Ocena technologii medycznej
Odnalezione rekomendacje/wytyczne wskazują na zasadność tworzenia wielodyscyplinarnych
zespołów terapeutycznych w postępowaniu diagnostyczno-leczniczym, we wrodzonych wadach
twarzoczaszki wśród dzieci i młodzieży. American Cleft Palate – Craniofacial Association (ACPA 2009,
2016) sugeruje, że leczenie pacjentów z wadami twarzoczaszki powinno być prowadzone przez
interdyscyplinarny zespół specjalistów, natomiast muszą to być osoby posiadające doświadczenie
kliniczne w diagnostyce i leczeniu ww. wad. Jako najważniejszy podstawę ww. zespołu wskazuje się
specjalistów w zakresie patologii mowy i języka, chirurgii oraz ortodoncji. Istotne jest, żeby tego
rodzaju zespoły specjalistów były koordynowane przez jednostkę do tego wybraną. Osoba
koordynująca działania poszczególnego zespołu powinna kontrolować jego wydajność i skuteczność
w zakresie postepowania diagnostyczno-terapeutycznego. Zespół powinien opracować w ramach
cyklicznych spotkań indywidualny plan leczenia dla każdego z pacjentów, jak również monitorować
zarówno krótko- jak i długoterminowe efekty leczenia i postępowania diagnostycznego u
poszczególnych pacjentów. Rodzice/opiekunowie prawni powinni zostać odpowiednio
poinformowani nt. rekomendowanych metod leczenia, opcji, czynników ryzyka, korzyści płynących z
wdrożenia postępowania diagnostyczno-leczniczego oraz kosztów ww. działań. Informacje te mają na
celu podjęcie świadomej decyzji skierowania na leczenie/dalsze postępowanie diagnostyczne dziecka
i przygotowania potencjalnego pacjenta oraz jego najbliższych do często wieloetapowego i długiego
postępowania medycznego.
Skomplikowane procedury diagnostyczne i leczenie chirurgiczne powinno być ograniczone do
najważniejszych ośrodków medycznych wyposażonych w odpowiedni sprzęt i doświadczony personel
medyczny. Mniej skomplikowane zabiegi mogą być wykonywane na szczeblu lokalnym, jednak
skoordynowany zespół specjalistów powinien kontrolować dane działania.
ACPA zwraca szczególną uwagę na istotę konsultacji psychologicznych i wsparcia pracowników
socjalnych. Podkreśla się zasadność objęcia opieką psychologiczną zarówno pacjentów z wadami
rozszczepowymi twarzy oraz ich najbliższego otoczenia. Zaleca się tworzenie programów
szkoleniowych, dzięki którym wzbogaca się bądź odbudowuje kompetencje społeczne wśród
dzieci/młodzieży. Wskazuje się na zasadność prowadzenia szkoleń i programów edukacyjnych
w zakresie postępowania z pacjentami z wadami rozszczepowymi i dysmorfiami twarzoczaszki.
Podobnie American Academy of Pediatric Dentistry (AAPD 2012) stwierdza, że leczenie pacjentów
z anomaliami twarzoczaszki powinno być kierowane przez interdyscyplinarny zespół specjalistów.
Wskazuje, że w skład tego typu zespołów powinni wchodzić różni specjaliści, począwszy od
chirurgów, dentystów a skończywszy na innych dziedzinach medycyny i pokrewnych. Niezbędna jest
funkcja koordynatora zespołu. W odróżnieniu do ACPA , AAPD dodaje, że zasadne jest tworzenie
rejestrów diagnostycznych, gdzie dane będą zbierane systematycznie w odpowiednich odstępach
czasu. W diagnostyce wad twarzoczaszki często wymienia się zastosowanie zdjęcia RTG
stomatologicznego, obrazowanie kefalometryczne i inne metody diagnostyki obrazowej, co powinno
być wykorzystywane podczas monitorowania i ewaluacji wyników ww. postępowania.
United Nations Population Fund (UNFPA 2007) w ogólnych wytycznych dot. wrodzonych wad
rozwojowych u dzieci, podkreśla istotę tworzenia sieci wysoko specjalistycznych ośrodków (centrów
referencyjnych) dysponujących najnowocześniejszymi metodami diagnostyki, leczenia i rehabilitacji
dzieci z wadami rozwojowymi. Zaznacza też, że należy zapewnić stosowny dostęp do opieki
genetycznej rodziny z dziećmi, u których zdiagnozowano wadę rozwojową. UNFPA sugeruje, że
istotna jest edukacja zdrowotna, szczególnie w kierunku zróżnicowanej etiologii wad rozwojowych.
Podobnie jak AAPD, sugeruje rozszerzenie obowiązku rejestrowania wad wrodzonych na cały kraj i
tym samym wykorzystanie uzyskanych informacji w kierunku racjonalnego planowania środków na
5/6
Opinia Prezesa AOTMiT nr 124/2016 z dnia 20 lipca 2016r.
wielospecjalistyczną opiekę medyczną dla dzieci z wadami wrodzonymi. Zasadne jest kontynuowanie
i rozwijanie także współpracy międzynarodowej dot. monitorowania ww. wad wrodzonych.
Biorąc pod uwagę powyższe argumenty, opiniuję, jak na wstępie.
Tryb wydania opinii
Opinię wydano na podstawie art. 48a ust. 1 i 3 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków
publicznych (Dz. U. z 2015 r., poz. 581), z uwzględnieniem raportu: OT.441.108.2016 „Program wielospecjalistycznej terapii
osób z wrodzonymi wadami twarzy” realizowany przez: Województwo wielkopolskie, Warszawa, lipiec 2016. oraz Opinii
Rady Przejrzystości nr 194/2016 z dnia 11 lipca 2016 roku o projekcie programu „Program wielospecjalistycznej terapii osób
z wrodzonymi wadami twarzy” województwa wielkopolskiego
6/6